ВИЧ вылечит наследственные болезни
15 июля 2013

ВИЧ вылечит наследственные болезни


Роковой вирус, который вызывает СПИД, итальянские ученые сумели использовать в генной терапии: применили его способность инфицировать клетки. Эта особенность ВИЧ помогла создать эффективное средство для замены дефектных генов в клетках человека.

Специалисты из Института генной терапии (San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy) вылечили шестерых детей с редкими наследственными заболеваниями. Модифицированный ВИЧ проникал в их клетки и заменял «бракованные» участки генокода нормальными.

Трое из детей родились с метахроматической лейкодистрофией (MLD). Это тяжелейшее неврологические расстройство, разрушающее головной мозг. Как правило, эта болезнь не позволяет ребенку дожить и до 5 лет. "Сейчас это вполне нормальные дети – они ходят в детский сад и не демонстрируют каких-либо отклонений в интеллектуальном развитии" – рассказали авторы экспериментальной терапии.

Трое других детей страдали синдромом Вискотта Олдрича (WAS) – наследственной патологией иммунной системы. Этот недуг не смертелен, однако даже при адекватном лечении пациенты всю жизнь страдают от серьезных осложнений. Ученые использовали ту же технику – заменили «сломанные» гены на нормальные и таким образом остановили болезнь.
 


gazetavv

Комментарии

Оставить комментарий